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Trasplante de células madre (médula ósea)

Foto: niña y médicoLa anemia de Diamond-Blackfan (ADB) hace que la médula ósea (el centro de los huesos, donde se producen los glóbulos sanguíneos) no produzca suficientes glóbulos rojos. Los glóbulos rojos son las células que transportan oxígeno a todos los órganos del cuerpo; cuando su número es bajo, puede ser que los órganos del cuerpo no reciban todo el oxígeno que necesitan.

Un trasplante de células madre puede restablecer la capacidad de producir glóbulos rojos de la médula y actualmente es la única cura para la ADB que se conoce.  

Sin embargo, este tratamiento no producirá cambios en los problemas físicos asociados a la ADB que no tienen relación con la médula ósea, como paladar hendido o defectos en el corazón. Además, los genes de la persona conservarán la ADB y, por lo tanto, hay un 50% de probabilidad de que transmita este trastorno a sus futuros hijos (si conserva la fertilidad).

El trasplante de células madre es un procedimiento costoso y potencialmente peligroso que puede ser mortal o causar graves enfermedades crónicas en algunos pacientes. Por esta razón, normalmente no es la primera opción de tratamiento. Cuando es posible, primero se tiende a usar otros tratamientos como la terapia con medicamentos corticoesteroides y el tratamiento con transfusiones de sangre. Antes de decidirse por un trasplante, las personas con ADB deben hablar con su equipo médico sobre los beneficios y las desventajas de este procedimiento.

Hoja informativa sobre trasplantes de células madre (médula ósea)

Foto: Portada de la hoja informativa

Descargar e imprimir esta hoja informativa (en inglés)

Las células madre

En sus inicios, todas las células sanguíneas del cuerpo son células inmaduras llamadas células madre hematopoyéticas (que forman la sangre). Las células madre tienen la capacidad de transformarse en otras células sanguíneas que maduran y funcionan según lo que el cuerpo necesita. Las células madre originan los tres tipos principales de glóbulos sanguíneos: los glóbulos rojos, que transportan el oxígeno por todo el cuerpo; los glóbulos blancos, que combaten las infecciones; y las plaquetas, que contribuyen a la coagulación de la sangre y previenen sangrado anormal.

Las células madre están localizadas en tres lugares: la médula ósea (el centro esponjoso de los huesos donde se producen los glóbulos sanguíneos), la sangre periférica (se encuentra en los vasos sanguíneos de todo el cuerpo) y la sangre del cordón (se encuentra en el cordón umbilical y se recolecta después del nacimiento de un bebé). Las células madre para trasplantes se extraen de cualquiera de estos tres lugares.

Los trasplantes de células madre

En los trasplantes de células madre (también conocidos normalmente como trasplantes de médula ósea), se extraen células madre sanas de un donante para dárselas al paciente por medio de una vía central en una vena del pecho. Generalmente, la bolsa con células madre se parece a las bolsas de sangre que se utilizan para las transfusiones sanguíneas. Esto es porque contiene glóbulos rojos. El objetivo de estos trasplantes es reemplazar las células madre enfermas por nuevas células madre que estén sanas. Si todo resulta bien, estas células madre sanas logran llegar hasta la médula ósea y comienzan a funcionar normalmente y a producir glóbulos rojos (es decir, cuando prende el injerto). Para que esto suceda, el proceso toma varias semanas.

Foto: Niña y niñoDonantes de células madre

Para que una persona pueda ser donante, las células madre que donará deben tener una gran compatibilidad con el tipo de antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) del paciente. Los marcadores del HLA son proteínas especiales que se encuentran en la mayoría de las células del cuerpo. El sistema inmunitario utiliza esas proteínas (o marcadores) para reconocer cuáles células pertenecen al cuerpo y cuáles no. Estos marcadores se heredan de ambos padres. Hay pruebas especiales llamadas tipificación del HLA o tipificación tisular del HLA, que determinan si las células del paciente y del donante son compatibles.

Generalmente se usan familiares directos, como hermanos y hermanas (pero muy raramente el padre o la madre), para ser donantes, porque hay más probabilidades de que sean compatibles con el tipo de tejido del paciente. Cada uno de los hermanos (de la misma madre y el mismo padre) tiene un 25% de probabilidad de ser compatible con el tipo de tejido del paciente. Pero si el hermano tiene uno de los genes de la ADB, también se lo pasará al receptor durante el trasplante. Es importante realizar una prueba de detección para la ADB a los posibles donantes porque existe el riesgo de que un hermano que no presenta síntomas transfiera el gen de la ADB.



Si no hay hermanos u otros familiares que sean compatibles con el paciente, el centro de trasplantes puede revisar el registro del Programa Nacional de Donantes de Médula (NMDP) para tratar de encontrar un donante compatible no emparentado. En algunas circunstancias, los donantes no emparentados pueden tener una compatibilidad adecuada y ser donantes. Sin embargo, el índice de trasplantes exitosos de donantes compatibles no emparentados (MUD, por sus siglas en inglés) es más bajo. La situación ideal es que haya un hermano de compatibilidad perfecta que no tenga ADB.
El Programa Nacional de Donantes de Médula (NMDP) es una base de datos que contiene los tipos de tejidos de más de seis millones de posibles donantes voluntarios. Puede visitar su página web para obtener más información: http://www.marrow.org/index.html.

Beneficios

Para los pacientes con ADB, un trasplante de células madre tiene el objetivo de restablecer la capacidad de la médula de producir glóbulos rojos. Una vez que el cuerpo comienza a producir glóbulos rojos, el paciente puede presentar una reducción de los signos y síntomas de la anemia, como la fatiga y la palidez. Algunas veces, el trasplante de células madre puede curar la ADB y, cuando el resultado es exitoso, puede alargar y mejorar la calidad de vida de la persona. En esos casos, la persona no necesita más medicamentos corticoesteroides a largo plazo ni transfusiones sanguíneas e, incluso, el tipo sanguíneo de la persona cambiará para coincidir con el del donante.

Riesgos

Los trasplantes de células madre son procedimientos complejos que acarrean riesgos. Si bien algunas personas con ADB presentan solo unos pocos problemas con el trasplante, otras tienen muchas complicaciones y deben pasar por pruebas y hospitalizaciones frecuentes. Antes de un trasplante de células madre, el paciente recibe quimioterapia y en ocasiones también radioterapia para destruir las células madre enfermas. Esto se llama régimen preparatorio. Algunos efectos secundarios, como náuseas, vómitos, fatiga, pérdida de apetito, llagas en la boca, caída del cabello y reacciones cutáneas pueden deberse a este tratamiento de preparación.

Como resultado de un trasplante de células madre pueden ocurrir varias complicaciones (algunas potencialmente mortales):

Infecciones

Foto: madre e hija usando mascarillasDespués del trasplante, antes de que la nueva médula haya comenzado a formarse, el número de glóbulos blancos es bajo y el sistema inmunitario (la manera como el cuerpo combate la infecciones y se mantiene sano) está muy débil. Durante este periodo, el cuerpo se encuentra susceptible a infecciones, muchas veces provenientes de las bacterias que viven en el propio cuerpo del paciente. Es por esa razón que las infecciones normalmente no dañinas pueden ser muy graves y ocasionarle la muerte a los pacientes. A menudo se presentan infecciones bacterianas, virales y micóticas luego de un trasplante.

Enfermedad injerto-contra-huésped (EICH)

La enfermedad injerto-contra-huésped (EICH) ocurre cuando las nuevas células madre (del donante) no reconocen a las células del paciente y las atacan, lo que lleva a sarpullidos en la piel, diarrea o trastornos del hígado. La EICH puede ser aguda o crónica y su gravedad puede variar entre leve, moderada y grave. Para prevenir la EICH, se deben administrar medicamentos. Las EICH leves y moderadas pueden tratarse con buenos resultados mediante fármacos y no aumentan el peligro de muerte del paciente. La EICH de mayor gravedad es menos frecuente, pero es muy seria, y los pacientes pueden morir debido a esta complicación. La alta compatibilidad entre el donante y el receptor reduce el riesgo de padecer la EICH y, por lo tanto, permite mayores oportunidades de que las células madre del donante produzcan sin complicaciones glóbulos sanguíneos normales.

Rechazo del trasplante (fracaso del injerto)

El fracaso del injerto sucede cuando el sistema inmunitario del paciente ataca a las células madre nuevas del donante. Esto pasa porque el sistema inmunitario del paciente "cree" que las células nuevas son dañinas y deben ser destruidas. Si el sistema inmunitario gana la batalla, las antiguas células madre vuelven a aparecer junto con la ADB.

Otros riesgos

Algunos de los riesgos a largo plazo más comunes de los trasplantes de células madre incluyen: infertilidad (incapacidad de tener hijos) y cataratas (opacidad del cristalino del ojo, que puede arreglarse con cirugía). Los efectos menos comunes incluyen daños permanentes a órganos como el hígado, los riñones, los pulmones o el corazón y aparición de cáncer.

Después del tratamiento

Después del trasplante de células madre, es necesario realizar chequeos habituales para identificar y tratar los problemas que puedan surgir en el paciente debido al mismo procedimiento. Inicialmente, el seguimiento incluye visitas a la clínica una o dos veces por semana para realizar transfusiones de plaquetas o de sangre, según sea necesario. También es necesario un seguimiento a largo plazo para mantener una vida saludable, asegurarse de que la ADB continúa en remisión y de que se detecta a tiempo cualquier efecto tardío del trasplante o de la ADB. Durante el seguimiento a largo plazo, se evalúan el crecimiento y el desarrollo de la persona, las vacunas, la fertilidad y la salud física y mental.

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